Стовбурову клітину називали панацеєю років тому. З тих пір у тисяч матерів пуповинну кров видаляють при народженні та зберігають за невеликі гроші, щоб мати їх дитина на випадок хвороби. Що правда про терапію? Майору Дарію лікарі прогнозували десять років, коли 16 років тому йому поставили діагноз - втрата м’язів. Він опинився в Києві, де лікувався стовбуровою клітиною. Чи допомогла їй магічна терапія стовбуровими клітинами? Ми запитали у її матері.
Історія майора Рити та її сина Дарія на суді! Дарій народився в 2002 році, як здоровий жолудь немовля. Він добре розвивався до 15 місяців, потім за місяць перестав ходити, пізніше підніматися, і нарешті навіть не зміг піднятися. Лікарі діагностували у нього атрофію м’язів спинного мозку 2 типу (СМА). Дослідження ембріональних стовбурових клітин завдячує своїй популярності тому, що вони бачать у них величезний терапевтичний потенціал - що також може допомогти стану Дарія. Дослідники намагаються обробляти тканини та органи, які могли б бути використані для трансплантації.
За останній рік у лабораторних умовах було вироблено ряд складних органів, включаючи функціонуючу щитовидку або серце, що б'ється. Вперше вченим вдалося витягти стовбурові клітини з ембріонів у 1998 році.
Рита, її мати, не змогла заспокоїтись у передбачуваному сумному майбутньому і перенесла кожен камінь для своєї дитини. Врешті-решт, у телевізійному шоу він помітив інтерв’ю з відомим київським професором, який зцілював хворих дітей за допомогою терапії стовбуровими клітинами. Продовження: Дарію тричі вдалося потрапити до Києва. Лікування іноді коштувало 400 000 крон (перераховано в 13 300 євро). Гроші були зібрані за рахунок державних пожертв: Еріка Разг'єль та її сім'я з Надьмадьяра був створений благодійний фонд для допомоги Дарію. Вони багато пожертвували та організували збір кепок - і J&T Bank вносив величезну суму у витрати на лікування у всіх трьох випадках. Ми запитуємо маму, яка розповідає історію минулих років.
- Ви можете надати відповідну інформацію про терапію стовбуровими клітинами з перших вуст. Як ви думаєте, що допомогло Дарію?
- Мій син нещодавно відсвяткував своє 18-річчя. Думаю, я цим все зрадив! Хвороба Дарія - одна з найважчих. Завдяки лікуванню його погіршення сповільнилося. Сьогодні атрофія м’язів - смертельна хвороба: лікування продовжило йому життя. Але навіть сам професор не міг сказати, що чекає нас у майбутньому. Кожен організм по-різному реагує на терапію стовбуровими клітинами. До цього ми пробували все, навіть відвідуючи натуропата, гомеопатичні процедури, поки чекали грошей. Ми мали намір не погіршити стан мого сина до моменту виходу.
Ембріональну стовбурову клітину можна не тільки витягнути з пуповинної крові, але й «місця стовбурових клітин» включають різні тканини ембріона на ранніх стадіях, плід, навколоплідну рідину і дорослу людину, наприклад, кістковий мозок або мозок. Сьогодні в центрі уваги дослідження ембріональних стовбурових клітин.
- Як проводилась імплантація? Як вас прийняли в Києві?
"Саме лікування не було складним, як і шлях до нього". Їхали машиною. Лікарня надала жахливий вигляд ззовні, пізніше ми дізналися, що в місцевих умовах це вважається лікарнею для бідних. Співробітники разом з професором були дуже добрими та корисними. У нашому розпорядженні був перекладач: симпатична угорська дівчина із Закарпаття, яка працювала в лікарні. Ми прибули в неділю, обов’язкові обстеження зробили в понеділок, Дарій отримав першу ін’єкцію в хребет у вівторок, а другу дозу в середу. Ми могли поїхати додому у п’ятницю.
- Це було все?
- Так. Звичайно, ми теж були завантажені наркотиками. Насправді лікування було таким, що в мою хребетну ввели хорошу товсту ін’єкцію для мого тоді чотирирічного віку. Тоді Дарій міг лише сидіти. Тоді й час здавався нескінченним, тоді як вся процедура займала кілька хвилин. Він зміг встати після першого лікування. Після другої дози він почав набирати вагу, що було неправильно, тому що я більше не міг його тримати. Професор заявив, що було б бажано повторити лікування принаймні 5-6 разів. Ми вибралися вдруге через три чверті року, а потім втретє за півроку. Сценарій кожного разу був однаковим.
Дарій відвідує середню архітектурну школу
- За їх словами, вони зупинились на третьому?
- Я кілька разів хотів повернути Дарія до Києва, але гроші більше не збирали. Коли йому діагностували хворобу у віці двох років, не було мови про терапію стовбуровими клітинами. У дитячій лікарні в Братиславі лікарі ставились скептично, коли я говорив їм про професора медицини в Києві. Важко сказати, що могло б статися, якби лікування тривало.
- Якщо при народженні взяти пуповинну кров, з якої вони можуть отримати стовбурову клітину, чи могли б вони їй легше допомогти?
- Ні, звичайно ні. Стовбурова клітина несе генетичний дефект. У разі таких великих захворювань про власні стовбурові клітини мова не може йти. Не кажучи вже про те, що ми не можемо тут лікувати ці важкі хвороби. Зазвичай трансплантацію роблять за кордоном, що коштує великих грошей, оскільки страховик не витримує терапії. Нам пощастило, що в Києві на той час препарат вже був поза експериментальною фазою.
- За їх словами, в Києві Дарію пересадили стовбурові клітини.
- Так, мій син отримав чужорідну стовбурову клітину. Кожного разу їм показували, що йому дають. Що стосується консистенції, вводили каламутну білу рідину.
Дослідники кажуть, що кожен орган нашого тіла має свій тип стовбурових клітин. Наприклад, клітини крові створюються гемопоетичними стовбуровими клітинами. Однак є стовбурові клітини, які присутні лише на самій ранній стадії нашого індивідуального розвитку. Дослідники називають ці "ембріональні стовбурові клітини".
- Чому цього не можна вирішити у нас, якщо це так просто? Навіщо паломництво за кордон?
«Страховик не відшкодовує витрати, і навколо цього є тисячі інших ускладнень. Стовбурова клітина є панацеєю, але є ті, хто очікує на диво після першого лікування. Тут теж думали, що ми повернемось додому з Києва таким чином, що моя дитина вже буде гуляти.
- Стовбурову клітину тут вивозять і зберігають, і ми навіть маємо спільний банк, у якого ми можемо запросити іноземну стовбурову клітину. Проте те, що вони знають у Києві, а не тут?
- Як я вже говорив, у багатьох випадках неможливо використовувати стовбурові клітини, взяті при народженні, оскільки вони мають генетичний дефект. Інший - найкращих результатів можна досягти за допомогою ембріональної стовбурової клітини. Стовбурова клітина, яку віддали Дарію, найчистіша стовбурова клітина, оскільки її отримували з ембріонів. В Україні правове регулювання є більш вільним: по правді кажучи, стовбурові клітини збирають у 5-6-тижневих абортованих немовлят. Вони вважаються найбільш ефективними, оскільки ще не спеціалізувались, ембріон ще не почав розвивати органи. Місцеві жителі заявили, що стовбурові клітини також можуть бути отримані через 5 - 6 місяців гестації. оболонку плода проколюють протягом тижня. Але це вже ризикована справа, тому що дитина може постраждати. Це все дивно, бо я глибоко проти абортів, і все ж дитина, яка була перервана, врятувала мою дитину.
Ембріональні стовбурові клітини здатні створити будь-який із сотень типів клітин людини. Кровотворна стовбурова клітина може створювати лише клітини крові. Вроджена програма ембріональних стовбурових клітин, навпаки, полягає у побудові тканин або навіть цілих органів.
- Який стан здоров’я Дарія?
- Він зараз на візку. Якщо я ставлю їжу перед ним, він їсть, п’є, навчається самостійно. Психічно він цілий цілий, він ходить до школи, я супроводжую його, доглядаю за ним. Я можу сказати, що його стан стабільний, але повільно слабшає.
- Вони їдуть на лікування?
- Зараз ми нікуди не поїдемо. До цього ми їхали до Будапешта та Дьора рухова терапія. На жаль, фізіотерапевт досягнув пенсійного віку в обох місцях, і заміни йому немає. Мало хто наважується проводити рухову терапію для пацієнтів з атрофією м’язів.
Ембріональні стовбурові клітини можна отримати кількома способами: наприклад, із ембріональних утворень, створених для штучного запліднення, але не використовуваних; або від плодів, перенесених між п’ятим та дев’ятим тижнями вагітності.
- Ліки також застосовуються при атрофії м’язів. Вони цього не пробують?
"Отрута, дорогий Спінраза, щойно запущений". Я думаю, це настільки дорого, тому що фаза експериментів завжди дорога, і ще не приносила доходу. Юридично затверджено для страховика припинення лікування всіх пацієнтів із SMA за допомогою Spinraza. Але у Дарія також є сколіоз, і це є причиною виключення цього препарату, оскільки Спінраза - це також ін’єкція в хребет. Однак я дуже впевнений в іншому ліці - таблетках Рош Рісдіплам. Перевага цього полягає в тому, що його також можна вводити перорально. Він ще не доступний у нас, знадобиться трохи часу - півроку, рік - щоб він став доступним.
- Що ви очікуєте від цього ліки?
"Це перемога, якщо стан мого сина не погіршиться". Якби це допомогло хоча б тому, що мій 80-кілограмовий син міг утримуватися, коли я піднімаю: ми вже мали б успіх!