Яка невелика статистична похибка від майбутнього фармацевтичної галузі показує?

Фармацевтичний сектор стикається з непередбачуваною трансформацією. Онкологічний ринок сигналізує про нежиттєздатність старих процедур оцінки, генна терапія може призвести до повної інтернаціоналізації, а інтереси пацієнтів досі не представлені. Ми говорили про це з доктором. З Марком Петером Молнаром, який також здобув досвід роботи у секторі в якості дослідника, фінансового директора та промислового консультанта.

На початку серпня було виявлено, що маніпульовані дані були подані до фармацевтичного управління США, щоб дозволити новий препарат Novartis - Zolgensma. Такі новини залишають слід у спеціалістах, які фінансуються з державного бюджету?

Коли ці речі з’являються, клінічні випробування все ще тривають, тому задіяні виробники ще далеко від переговорів зі страховиками. Після завершення реєстраційних досліджень ліки, як правило, дозволяються Американським агентством з лікарських засобів (FDA), а потім Європейським агентством з лікарських засобів (EMA). Тільки тоді вони просять підтримки препарату у великих країнах світу, а значно пізніше і у нас. В Угорщині новий продукт ще довго досягне цієї фази. В угорських правилах сказано, що препарат повинен отримати підтримку в трьох країнах, перш ніж його можна буде отримати в Угорщині.

Однак погана новина залишається у вухах фінансистів?

Погані новини про товар, як правило, “не застряють” на продукті, а на виробнику. З цієї причини, як правило, це не дискомфортно впливає на угоду щодо прийому, яка має відбутися через два роки, але на підготовку компанії, яка в даний час веде переговори до прийому. Таким чином, таке фіаско іноді має неприємний і довгостроковий вплив на компанію, її кредит, а отже, і на переговорну позицію. І в цьому випадку очевидно, що в дані могло бути технічне втручання, яке не впливає на оцінку, безпеку або якість продукту, проте новина шкодить авторитету компанії.

недостатньо

ПРО Д-р Марк Петер Молнар працював економістом-медиком з 2005 по 2006 рік в Офісі з оцінки технологій Інституту стратегічних досліджень охорони здоров’я. З 2006 по 2010 рік він був завідувачем відділу Національної каси медичного страхування, відповідальним за підтримку наркотиків, а згодом - за підтримку медичних засобів. Завдяки зусиллям команди, яку він очолював, угорська система фармацевтичної підтримки була докорінно перетворена, що зробило необхідні речі більш ефективними, прозорими та стійкими. До 2016 року він працював керівником досліджень в Інституті наук про управління Будапештського університету Корвіна. Там він також захистив докторську дисертацію щодо ефекту посилення прихильності та економії терапії та програм навчання пацієнтів. В даний час він є старшим консультантом Ideas & Solutions Kft.

Це може вплинути на ціну?

Ні, або, принаймні, не обов'язково і безпосередньо. До моменту потрапляння препарату, певні сумніви, швидше за все, будуть з’ясовані, родовід буде змінений, а ціни у всьому світі будуть різними. Цілком імовірно, що в цьому конкретному випадку питання даних також безпосередньо не впливає на результат оцінки FDA.

Як ви оцінюєте серйозну помилку - це те, що сталося з цим препаратом?

З ними трапився ефект Боїнга, коли вони знають, що літак може впасти, але вони воліють не говорити про це на випадок, якщо трагедія все-таки трапиться. Сам по собі не винятковий випадок, коли щось про лікарський засіб виявляється під час реєстрації, і в цьому випадку, в залежності від серйозності справи, воно анулюється, відміняється та збираються додаткові дані. Це нормальна частина розробки ліків. Проблема в тому, що коли компанія намагається приховати, що ваші ліки інакше не здаються хорошими, або ви можете не дати їх богу, це може становити небезпеку. Тут, згідно з новинами, сталася проста статистична процедурна помилка, яка не впливає на оцінку препарату, однак, якби Novartis спочатку повідомив FDA, він відклав би затвердження на місяці, завдавши компанії збитків.

Яку пораду ви дали б Novartis щодо того, що робити після фіаско з наркотиками SMA? Як вийти з цієї ситуації?

У таких ситуаціях найкраще грати у відкриті карти, навіть коли хтось іде до фінансиста на переговори. Слід сказати, в чому була проблема та як і якими засобами компанія намагалася її вирішити. Це непросто, але така поведінка має більше сенсу, ніж казати, що все було зроблено правильно, хоча, очевидно, це не так. Оскільки я не працюю у вітчизняній медичній страховій компанії, найцікавішою частиною моєї роботи є підтримка керівників фармацевтичних компаній у вирішенні подібних ситуацій та спілкування з особами, що приймають рішення, від Польщі до ОАЕ.

Зображення було відновлено?

Для GSK точно. Портфоліо онкології більше в очах громадськості, і ніби зараз Novartis має подібні занепокоєння, як GSK раніше. Минулого року скандал Новартіса розгорівся в Греції, швидше за все, у внутрішньополітичній грі, яка була абсолютно незалежною від Новартіса і не могла на неї впливати, а за нею слідували Сполучені Штати. В останній фірма потрапила в заголовки новин, пожертвувавши 1,2 мільйона доларів адвокату Дональда Трампа Майклу Коену, хоча в обмін на цю суму вона практично не мала робити.

Тільки онкологія - це така гаряча сфера?

Ні, те саме може статися з усіма надзвичайно дорогими препаратами. Терапії рідкісних захворювань або персоналізовані терапії настільки дорогі, що не існує економічно ефективного підходу, який би виправдав їх виплату кому-небудь. Такі ліки не мають особливого сенсу з точки зору економії, точніше просто економіки.

І все-таки їх купують страховики.

Через соціальний тиск, моральні чи етичні причини ... Це може бути не помилкою. Але якщо ми скажемо, що збираємось купувати товар за гроші платників податків чи внесків, незалежно від його економіки, парадокс вплине на ціни. По-англійськи, якщо ми виходимо на ринок таким чином, що хочемо купувати персики незалежно від того, скільки вони дають, то ціна на персики легко раптово стрімко зросте.

Зараз, де ми з класифікацією, вже існує якесь правило, конкретна сума того, скільки може пожертвувати медичне страхування на пацієнта?

Ваша країна вибирає це. Є місця, де існує таке емпіричне правило, а є місця, де його немає. Всесвітня організація охорони здоров’я (ВООЗ) рекомендує нікому не витрачати більше, ніж утричі перевищує рівень збереженого життя на душу населення. Є країни, де це закріплено законом або директивою. У нашому випадку на це посилається Директива з економіки охорони здоров’я, яка на практиці служить скоріше теоретичною основою. До речі, міжнародний досвід показує, що жорстке правило не має особливого сенсу, є нереальним, а фактична практика відходить від жорстких порогів.

Якщо ми не приймемо терапію для пацієнтів із SMA, NEAK вже буде платити кратні цільові ціни за лікування кожного пацієнта.

Також немає сенсу замислюватися про ці продукти в рамках поточної системи фінансування та медико-економічної оцінки. За здорового глузду ніхто не платив би за ці дуже дорогі ліки. У галузі стає все більш поширеним, що для прийняття рішень щодо прийому дуже дорогих методів лікування будуть потрібні нові міркування, і ці продукти повинні мати межі в іншому місці чи іншими способами. Однак питання “інакше” важко вирішити через різні ринкові інтереси. Уже є країни, де почали застосовуватись рішення для окремих пасажирів, крім основної системи.

Наприклад, Британська служба охорони здоров’я (NHS), яку в будь-якому випадку сильно критикували за фінансовий підхід, створила спеціальний бюджет на обслуговування онкологічних хворих, який називається Фондом раку. Вони фінансують те, що підпадає під його рамки, майже визнаючи, що в результаті суворої економічної оцінки ці товари не будуть субсидуватися, що вони самі не вважають правильним. Деякі країни Центральної Європи звільняють такі продукти від медико-економічної оцінки, але, очевидно, це також є сумнівною практикою, оскільки, як і всі преференційні правила, це може дати зворотний ефект. Наприклад, у "суворій" словацькій системі, наприклад, після відкриття лазівки для наркотиків-сирот, страхові витрати почали різко зростати, тому зараз вони замислюються над тим, як звузити або закрити лазівку.

Є ймовірність того, що вітчизняні пацієнти отримають доступ до нового препарату Novartis, який обіцяє остаточне лікування?

Наскільки готові страховики до цих промислових змін?

Вони насправді не є. Але компанії цього теж не роблять, вони також намагаються зараз зрозуміти, хто буде переконаний, хто що робитиме в майбутньому, як пройдуть міжнародні процеси або як розповісти всю цю історію особам, які приймають рішення. В головах ліки такі, що я їх вихвачую і приймаю. Але персоналізована терапія вже не така. Вони набагато більше схожі на складні ліки, ніж на таблетки. Це нова сфера, в якій я маю можливість разом із командою в європейській штаб-квартирі глобальної корпорації задуматися над своєю роботою, і такі цікаві нові питання виникають майже щодня, що в найближчі роки буде багато чого вирішити . Я додав би: як законодавцям, так і фінансуючим, бо якщо генна терапія виконає свої обіцянки, інтернаціоналізація охорони здоров’я буде нестримною. Усе те, про що ми досі говорили під заголовком «транскордонне медичне обслуговування», повністю затьмарене змінами, які ці терапії можуть спричинити чи спровокувати.

Припустимо, щось щось не працює, тоді хто нестиме відповідальність?

Це розтягує питання, на які в даний момент ніхто не може відповісти точно. Вирішення напруженості також вимагало б змістовного якісного діалогу між компаніями та фінансистами. У контексті генної терапії цей діалог буде поширюватися на направляючі установи, центри лікування генної терапії та навіть постачальників логістики. Поки що такого діалогу не відбувається, принаймні в Угорщині.

Чому ні?

Дотримуються визнаних цінностей, і відстань між ними досить велика. Хоча і влада, і компанії пафосно говорять про порятунок пацієнтів, насправді ніхто з них не хоче просто рятувати пацієнтів. Компанії іноді забирають продукцію без затримок, якщо вони є збитковими і абсолютно не цікавляться тим, що відбувається з пацієнтами. Коли виникає дефіцит продукції або проблеми з виробничими можливостями, вони залишають без нагляду країни з низьким рівнем цін і зосереджують наявні запаси на більш скромних.

Влада чотири роки без перешкод веде переговори щодо прийнятності продукту, тому що набагато більше в його інтересах прикинутися відкритістю без реального рішення, ніж сплатити значну суму в короткостроковій перспективі за процедури, які дійсно доступні і вже пробували в інших країнах. Хочеться заощадити гроші, часто зв’язуючись абсолютно безглуздими бюрократичними процедурами. Інший хоче продати якомога дорожче, і в більшості випадків йому доводиться справлятися з тим самим короткочасним, майже примітивним тиском на фондовому ринку, як виробник автомобілів, харчова фабрика чи ІТ-компанія. Елементарною умовою загального горизонтального мислення є те, що хтось тут серйозно думає, що спільною метою є догляд за пацієнтами. У цій галузі сили існує велика потреба у професіоналах, які відвідали обидві сторони і можуть сприяти конструктивному діалогу, який часто є абсолютно безнадійним.

Там, де спілкування пропадає?

Ця тема є прикладом контрасту між визнаними та наступними цінностями. На мій погляд, сприяння доброму дотриманню буде державним завданням, але цілком очевидно, що уряд не зацікавлений у збільшенні витрат на наркотики в короткостроковій перспективі, що лише принесе результати та, можливо, заощадить у довгостроковій перспективі. Відповідно, уряд завжди був двостороннім у цьому питанні: він підтримував його у всіх своїх заявах, але ніколи не робив нічого, лише для його просування. Ось чому завдання залишається за гравцями ринку, що можна розглядати як найкраще друге рішення, і, отже, дискусія стосується лише того, скільки триває навчання пацієнта та з чого починається просування наркотиків. Відповідь, очевидно, залежить від того, куди ми дивимось. Чи варто брати? Це медично виправдано? Так. І якщо хтось каже, що його слід взяти, це вже стимул споживати? Це залежить, але якщо це так, це заборонено для ліків, що відпускаються за рецептом. Це замкнуло коло.