Американська фармацевтична біотехнологічна компанія Alnylam планує застосувати новий метод, який називається перешкодою РНК (рибонуклеїнова кислота) (скорочено РНКi), щоб підвищити ефективність біологічних препаратів за рахунок покращення показників клітинних культур, що використовуються у фармацевтичному виробництві.

Біологічні препарати, включаючи препарати на основі білків, моноклональні антитіла та вакцини, виготовляються в біореакторах, що містять культивовану лінію живих клітин. (клітинна лінія = клітинна лінія - це шлях клітин організму одна від одної, що можна описати як щось із сімейного дерева клітин, що представляє багато-багато послідовних поколінь.)

підвищення

За даними відомого наукового журналу Nature, Alnylam зараз створює нове підприємство - Alnylam Biotherapeutics - для розробки технології RNAi та співпраці з фармацевтичними компаніями для вдосконалення клітинних культур, що використовуються для виготовлення біологічних препаратів.

Алнілам секвенував (розшифрував) геном яєчника китайського хом'яка (геном = повна успадкована інформація про організм, кодований в ДНК або РНК), найбільш широко використовувану клітинну лінію у виробництві біопрепаратів, з ринком приблизно вартістю 100 мільярдів доларів на рік. Як приклад, клітинна лінія яєчників китайського хом'яка також використовується у виробництві Aranesp, протипухлинного препарату, який Amgen використовує для лікування анемії, та Avastin, протипухлинного препарату від Roche.

Технологія RNAi - це новий спосіб виявлення та розробки ліків, і її розробники були нагороджені Нобелівською премією в галузі медицини в 2006 році. RNAi - це природний генний мутаційний процес, який існує у рослинному та тваринному світі. В даний час Алнілам робить серію невеликих заважаючих РНК - молекул, які опосередковують РНК-втручання - для спрямування на конкретні захворювання, зупиняючи білки, які відповідають за причину захворювання.

У дослідженнях, проведених компанією, коли технологія відключення генів застосовувалася до інших шляхів - наприклад для шляху загибелі клітин яєчників китайського хом'ячка, або запрограмованого шляху загибелі клітин, або метаболічного шляху - показано, що технологія «приносить поліпшення життєздатності клітин на 40-60% порівняно з необробленими клітинами».

"Ми вже показали, що можемо використати технологію RNAi для модифікації клітин, яка підтримує клітину в живих і робить набагато більше, ніж потрібно". Сказав генеральний директор компанії.

Інші вчені раніше показували, що використання технології RNAi може різко збільшити вироблення білка яєчників китайського хом'ячка в лабораторних умовах. Сінгапурський інженер біотехнологій сказав журналу Nature, що завдання полягає у тому, щоб повторити цей успіх у великих обсягах. Наприклад, біореактор містить десятки тисяч клітин яєчників китайського хом'ячка.

Виробники біологічних препаратів з великим інтересом стежать за цими розробками, для чого може бути дуже корисним знайти спосіб збільшити присутність білка в клітинних лініях, не змінюючи банк клітин хазяїна. Дослідники кажуть, що яєчники китайського хом'яка є основними варіантами виготовлення біотехнологічних препаратів, вони є "робочими конячками" в галузі.

За словами лондонського експерта з біотехнологій, американська компанія Alnylam повинна довести, що застосована технологія RNAi не змінює якості та чистоти ліків, що вводяться пацієнтам. Інші експерти вважають, що для поліпшення якості та ефективності біологічних препаратів слід застосовувати технологію RNAi. На все це генеральний директор Alynlam відповів, що компанія вже зараз застосовує цю технологію.

Використовуючи технологію RNAi, компанія вже працює над лікуванням типу пневмонії, різних типів раку печінки, хвороби Хантінгтона та розвитку амілоїдозу. Один із нових препаратів компанії вступив у другу фазу трифазного клінічного тестування - трифазного тестування, необхідного для затвердження регуляторним органом FDA.