"Пароксизмальна нічна гемоглобінурія є дуже привабливим захворюванням для гематологів, оскільки охоплює кілька клінічних проявів, таких як внутрішньосудинний гемоліз, мінлива недостатність спинного мозку та дистонія гладких м'язів".

хворих

"На основі фрагментованого бачення хвороби ми розглядаємо її як патологію, що складається з цих проявів", - сказав Вісенте Вісенте з Служби гематології та медичної онкології лікарні Моралеса Месегера, Мурсія.

Тромбоз дуже присутній при нападоподібній нічній гемоглобінурії. Насправді тромботична подія може бути його першим клінічним проявом. Щодо виживання пацієнтів з цією патологією, Вісенте пояснив, що медіана становить 10 років. Однак через свою неоднорідність цей показник сильно коливається. "У 10 відсотках випадків пароксизмальної нічної гемоглобінурії присутній артеріальний тромбоз. Пацієнт, який переніс тромбоз, матиме прогностичний фактор ризику. Від 30 до 40 відсотків помирають від тромбозу".

Аномальний клон
З іншого боку, за словами Вісенте, який керує Центром гемодонації регіону Мурсія, "чим більша експресія аномального клону, тим більша ймовірність перенести тромбоз". Антикоагулянти не мали успіху у цих пацієнтів. Щоб заповнити цю терапевтичну прогалину, з’явилося моноклональне антитіло екулізумаб.