Генна терапія відкриває новий фронт у боротьбі з хворобою Хантінгтона

Французькі дослідники оголосили у вівторок, що випробування на тваринах генів показало багатообіцяючі результати у боротьбі з хворобою Хантінгтона, трагічною нейродегенеративною хворобою.

Хвороба вражає приблизно кожного 10 000 людей і в основному виникає з початку 1930-х років до 50-річного віку. Симптоми включають неконтрольований, посмикуючий рух, що призводить до зміни особистості, деменції та смерті, що настає через 10 - 20 років після появи перших симптомів. Хвороба Хантінгтона зумовлена ​​дефектом гена, який називається IT15 на хромосомі 4. Він створює мутантну форму білка, що називається мисливським, який запускає своєрідну центральну нервову систему і вбиває клітини в області мозку, яка називається смугастим.

генна

Дослідники Інституту досліджень біомедичної та молекулярної візуалізації Французького агентства з атомної енергії (CEA) заявили, що експериментували з модифікованим вірусом, щоб ввести коригуючий ген у клітини мозку, який утворює природний щит від впливу мисливського шлунку. Нейропротективна молекула називається циліарним нейротрофічним фактором (CNTF).

"Коли мозок має проблеми або пошкодження, синтез CNTF збільшується", і це допомагає нейронам вижити, сказала дослідник Ніколь Деглон на прес-конференції. Вірус вводиться у вигляді троянського коня в смугастий вузол, де він інфікує клітини мозку і вводить ген CNTF. Лабораторні експерименти на щурах, а потім і на приматах показують, що ця техніка насправді захищає клітини смугастого тіла, тому дослідницька група переходить до клінічних випробувань на людях.

"Ми сподіваємось, що пацієнти зможуть насолоджуватися перевагами цього на довгі роки, але відповідь прийде з клінічних результатів", - сказав Деглон. Дослідження було представлено у вівторок на п’ятиденній конференції в Женеві Європейською асоціацією неврологічних товариств (FENS).

У медичному центрі Університету Раша в Чикаго американські дослідники проводять подібні дослідження з використанням дефектного вірусу застуди, який називається іншим геном. доставити нейротрофічний фактор, отриманий з гліальних клітин, до мозку мишей. GDNF регулює білок, який захищає клітини мозку, що перебувають під загрозою хвороби Хантінгтона.

Генна терапія є одним із найбільш захоплюючих напрямків медичних досліджень, оскільки вона пропонує величезні можливості уповільнити, зупинити або навіть змінити захворювання, виправляючи дефектний ген. Однак ентузіазм був приглушений невдачами, коли дослідження експериментальних тварин з хорошими результатами були погано випечені в експериментах на людях. Клінічні випробування є тривалими, оскільки для забезпечення безпеки прототипу лікування необхідний ряд умов та періодичні огляди.

Тим часом у нещодавньому номері журналу "Experimental Medicine" британські дослідники оголосили, що зрозуміли, що запальний білок IL-6 може служити ранньою попереджувальною ознакою початку хвороби Хантінгтона. Люди з високим рівнем цього білка почали проявляти симптоми хвороби більш ніж через десять років.