Пухлинні клітини хворих на лейкемію були вбиті за допомогою генної терапії. - Генна терапія вперше успішно застосовується для знищення пухлинних клітин у пацієнтів з хронічним лімфолейкозом - результати дослідників з Університету Пенсільванії в New England Journal of Medicine and Science Translational Medicine.

Хронічний лімфолейкоз (ХЛЛ) - найпоширеніший тип лейкемії дорослих, захворювання В-лімфоцитів. В результаті пошкодження ДНК В-клітини починають безконтрольно ділитися, а пухлинні клітини накопичуються в кістковому мозку, лімфатичних вузлах та крові, витісняючи нормальні клітини крові. Більшість пацієнтів старші 50 років, більшість з них чоловічої статі, але іноді можуть спостерігатись і в молодшому віці.

терапією

Вчені роками намагаються розробити процедуру боротьби з раком, стимулюючи імунну систему. Раніше були отримані лише обмежені результати в генетичній модифікації одного з типів клітин, який відіграє ключову роль в імунній відповіді, званій Т-клітинами. Модифіковані клітини погано розмножувались і незабаром зникли з крові.

Вчені з Університету Пенсільванії, які вибрали нового носія - вірус, для доставки генів у клітини, зробили "вбивць" із власних клітин крові пацієнтів. У дослідженнях брали участь три пацієнти чоловічої статі із запущеною ХЛЛ, які вже не пройшли попередню терапію. Їх єдиною надією залишалася трансплантація кісткового мозку або трансплантація стовбурових клітин, але ці методи не завжди ефективні, і процедури мають серйозні ризики.

У трьох пацієнтів брали кров і витягували Т-клітини, яких генна інженерія «навчила» розпізнавати сигнальну молекулу CD19 на поверхні пухлинних клітин.

Мільйони клітин повертали пацієнтам під час трьох інфузій. Була розгорнута справжня "армія серійних вбивць", яка атакувала клітини пухлини, і коли вони закінчили, вони почали атаку на нові клітини пухлини. Раніше було відомо, що Т-клітини роблять це з вірусами, але вперше це спостерігається у хворих на рак.

Генетично модифіковані Т-клітини все ще могли виявлятись у пацієнтів протягом місяців, а деякі з них трансформувались у так звані клітини пам’яті. Ці клітини, пам’ятаючи попередню інфекцію, швидко активуються і руйнуються, коли антиген з’являється знову.

У двох із трьох пацієнтів уже рік спостерігається безсимптомність, а у третього часткова реакція на терапію. Дослідники з Університету Пенсільванії хочуть випробувати метод лікування раку, пов’язаного з лейкемією, а також лікування раку підшлункової залози та яєчників. Інші установи застосовували б процедуру при пухлинах простати та мозку.

Метод видається безпечним, хоча, як зазначають дослідники, необхідні подальші дослідження. Оскільки в процедурі також беруть участь молекули CD19 на поверхні деяких здорових імунних клітин, пацієнтам щомісяця повинні давати імуностимулюючі препарати.