Новою терапевтичною мішенню для системного склерозу, також відомою як склеродермія, може бути генетичний шлях, який раніше був відомим для участі в ембріональному розвитку та розвитку злоякісних пухлин. Професор ревматології Північно-Західного університету імені Файнберга, лікар Результати дослідницької групи, очолюваної Джоном Варга, були опубліковані в статті "Артрит та ревматизм".
«Ми вперше показали, що сигнальний шлях Wnt активований у пацієнтів зі склеродермією. Це має першорядне значення у трьох аспектах. По-перше, це загалом уточнює наші знання про склеродермію та пов'язаний з цим фіброз. По-друге, він пропонує новий вид стратегії для оцінки тяжкості захворювання, прогресування та активності. І останнє, але не менш важливе: він показує новий напрямок у розробці терапії, спрямованої на перекриття сигнального шляху Wnt та відновлення нормальної, регульованої діяльності », - сказав д-р. Варга, команда якого співпрацювала з експертами з Університету Case Western Reserve та Університету Дартмута.
Дослідники досліджували зразки біопсії шкіри та легенів у пацієнтів зі склеродермією та виявили, що сигнальний шлях Wnt у них був "увімкнений", на відміну від "вимкненого" стану, який спостерігався у здорових людей. Доктор Варга припускає, що активація виникає внаслідок відсутності інгібіторів Wnt, які зазвичай діють як "гальмо" для запобігання активації сигнального шляху Wnt.
Дослідницька група також використовувала фібробласти та стовбурові клітини, отримані від здорових людей, щоб вивчити, як працює цей сигнальний шлях. Встановлено, що Wnt, крім активації фібробластів, пригнічує функцію адипоцитів (адипоцитів), що може безпосередньо сприяти рубцюванню та пошкодженню тканин, типових для склеродермії.
Склеродермія - це хронічне аутоімунне захворювання, при якому шкіра стає товщі і жорсткішою, а також може сильно пошкодити внутрішні органи, що іноді може призвести до смерті пацієнта. Склеродермія вражає близько 150 000 людей у США, більшість з яких - жінки молодого або середнього віку.
«Склеродермія - це складний стан, про який ми поки що дуже мало знаємо і який не можемо вилікувати. Наші результати говорять про те, що, орієнтуючись на сигнальний шлях Wnt, ми можемо досягти ефективного лікування ”, д-р. Варга, який також зазначив, що північно-західні дослідники планують доклінічне дослідження, в якому беруть участь кілька центрів. У цих експериментах на тваринах будуть перевірені потенційні терапевтичні методи блокування сигнального шляху Wnt, а крім того, додаткові зразки біопсії пацієнтів зі склеродермією вимірюватимуть активність Wnt, щоб визначити, чи може активність Wnt використовуватись як біомаркер у клінічній практиці.