Комітет Європейського агентства з лікарських засобів з лікарських засобів для людського використання (CHMP) дав позитивний висновок щодо Palynziq для лікування фенілкетонурії.

лікування

28 лютого Комітет Європейського агентства з лікарських засобів для лікарських засобів для використання (CHMP) дав позитивний висновок щодо Paliynziq (діюча речовина: пегваліаза, 2,5 мг, 10 мг та 20 мг розчин для ін’єкцій) для лікування фенілкетонурії (заявник: BioMarin International Limited). 28 січня CHMP надав рейтинг лікарських засобів-сирот. Діюча речовина препарату Palynziq, пегваліаза, - це пегільований рекомбінантний фермент фенілаланін-аміак-лізаза, який розщеплює фенілаланін до аміаку та транс-коричної кислоти, яка виводиться переважно печінкою. Повна ознака для Palynziq:

Для лікування пацієнтів віком від 16 років з фенілкетонурією, рівні фенілаланіну в крові яких недостатньо контролюються (понад 600 мкмоль/л).

У США препарат був схвалений FDA ще в травні минулого року (24 травня 2018 р.).

Про фенілкетонурію

Клінічні випробування, побічні ефекти

Ефективність та безпечність препарату Palynziq оцінювали у клінічному дослідженні PRISM-2 фази III, в якому первинною кінцевою точкою була зміна рівня фенілаланіну в крові порівняно з плацебо. У подвійному сліпому, плацебо-контрольованому, рандомізованому дослідженні періоду відміни (RWP) пацієнтів рандомізували 2: 1 до підтримуючої дози 20 мг та 40 мг Palynziq та плацебо протягом 8 тижнів. Пацієнти успішно підтримували вихідні концентрації фенілаланіну під час прийому досліджуваних ліків, тоді як концентрації починали зростати в групі плацебо. Побічні реакції клінічних випробувань включають ризик анафілактичного шоку, який вказаний на коробці продукту, що продається в США, як попередження у чорній коробці.

Позитивний висновок, виданий Комітетом з лікарських засобів для людського використання (CHMP) у лютому, був одним із ключових кроків у процесі отримання дозволу на продаж препарату Palynziq. Рішення CHMP зараз розглядається Європейською комісією, яка прийме рішення про надання дозволу ЄС на продаж протягом приблизно 60 днів після надання позитивного висновку CHMP. Детальна інформація про використання цього продукту буде надана у Зведеній характеристиці продукту (Зміст характеристик препарату), яка буде доступна на всіх офіційних мовах Європейського Союзу, як тільки Європейська Комісія дозволить продати препарат. Після надання дозволу на продаж кожна країна ЄС прийме рішення на рівні держав-членів щодо ціни та субсидії на продукт, беручи до уваги очікувану роль та використання ліків у національній системі охорони здоров’я цієї країни.

Наша стаття заснована на таких публікаціях: