Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) рекомендує надати Дарзалексу умовний родовід для лікування множинної та рефрактерної множинної мієломи у дорослих.

новий

Дарзалекс (daratumumab, Janssen-Cilag) - моноклональне антитіло, яке пов'язується з багатофункціональним, що називається ектоферментом, що називається CD38, на поверхні певних імунних клітин в організмі (включаючи CD4 +, CD8 +, лімфоцити В та природні клітини-кілери). CD38 має циклічну ADP-рибозну гідролазну активність, каталізуючи синтез та гідроліз циклічної ADP-рибози, починаючи з NAD + та ADP-рибози. Цей процес важливий для внутрішньоклітинної регуляції кальцію. Він відіграє роль у процесах адгезії клітин, передачі сигналів та передачі кальцію. Відсутність CD38 спричиняє зниження імунної відповіді. Застосування у пацієнтів, які раніше отримували лікування як інгібітором протеасоми, так і імуномодулятором, погіршилось, незважаючи на лікування.

Множинна мієлома - це рідкісна пухлина, що впливає на плазматичні клітини, що призводить до неконтрольованого ділення плазматичних клітин, аномальних, незрілих плазматичних клітин, які проліферують і накопичуються в кістковому мозку. Аномальні клітини перешкоджають виробленню нормальних білих кров'яних тілець, еритроцитів і тромбоцитів, тому рівень кальцію в крові пацієнта підвищується, розвиваються інфекції, анемія, біль у кістках, переломи та ниркова недостатність.

Ця принципово невиліковна хвороба, що призвела до пошкодження кісток та ниркової недостатності, вразила приблизно 39 000 людей у ​​ЄС у 2012 році. За наявної в даний час терапії близько половини діагностованих пацієнтів живуть більше п'яти років. Тому необхідне запровадження нових методів лікування для лікування повторних випадків.

Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) розглянув заяву про родовід Darzalex за прискореною процедурою та рекомендував умовний дозвіл. Прискорені процедури та умовний дозвіл - два основні інструменти, що використовуються Агентством для полегшення раннього доступу до ліків, що стосуються невирішених питань. EMA може прийняти новий лікарський засіб за умови умовного дозволу, якщо користь для громадського здоров'я від якнайшвидшого доступу перевищує ризик більш вузької, порівняно невеликої кількості результатів випробувань.

Рекомендація CHMP базувалася на двох дослідженнях. У першому 106 пацієнтів отримували Дарзалекс, а у 29% пухлина зменшувалась або зникала в середньому через 7,4 місяця. В іншому дослідженні 42 пацієнти отримували Darzalex, і розмір пухлини був зменшений або зник у 36% пацієнтів.

Найпоширенішими побічними ефектами були інфузійні ускладнення, втома, лихоманка, кашель, нудота, біль у спині, інфекція верхніх дихальних шляхів, анемія, нейтропенія та тромбоцитопенія.

Завдяки умовному дозволу виробник повинен представити дані щонайменше двох клінічних випробувань III фази, в яких Дарзалекс поєднується з двома сучасними стандартними методами лікування (леналідомід/дексаметазон та бортезоміб/дексаметазон). Обидва тести вже проводяться, і виробник чекає, поки необхідні результати стануть доступними до другої половини 2017 року. Поки не будуть доступні повні дані, CHMP буде щорічно переглядати переваги та ризики Darzalex та приймати рішення щодо стійкості умовного дозволу.

Через рідкісне виникнення множинної мієломи, Дарзалекс отримав рейтинг лікарських засобів від Організації СНМР у 2013 році. Ця категорія призначена для сприяння розробці препаратів-сирот. Перераховані тут активні речовини користуються 10-річною ексклюзивністю на ринку, і виробники можуть подати заяву на отримання дозволу за помірний реєстраційний внесок.

CHMP опублікував свою пропозицію на своєму засіданні в березні 2016 року, що є проміжним кроком до випуску продукту. Пропозиція надіслана до Європейської комісії, яка прийме рішення щодо надання дійсного дозволу в ЄС.