Грейсі Грегор посміхається, сидячи в утробі матері поруч зі старшою сестрою Райлі, яка радіє, що Грейсі "дуже золота і добра". Це не завжди було так. Буквально кілька років тому 11-річна Райлі боялася своєї сестри, бо у неї були напади гніву.

надія

"Моя сестра тоді била людей навколо неї",

- каже Райлі, додаючи, що тоді не можна було сідати поруч з Грейсі, як зараз.

У Грейсі аутизм, який торкнувся майже всіх аспектів життя її сім’ї. Їй поставили діагноз у віці 2 років. Однак нове дослідження пропонує надію для григоріанців та подібних сімей.

Грейсі - одна з 25 дітей, які взяли участь у першому подібному дослідженні в Університеті Дьюка в Даремі, США. Метою дослідження було з'ясувати, чи може трансплантація власної пуповинної крові, яка містить рідкісні стовбурові клітини, допомогти в лікуванні аутизму. Результати були дуже хорошими - більше двох третин дітей показали поліпшення стану. В даний час проводиться друге клінічне випробування, в якому беруть участь більше дітей. Дослідники сподіваються, що це призведе до нових методів лікування дітей з аутизмом.

Скептики стверджують, що досі залишається занадто багато питань, на які ми не можемо з нетерпінням чекати. Дослідники з університету Дьюка також погоджуються, що є ще багато питань. Початкове дослідження, нещодавно опубліковане в журналі Stem Cells Translational Medicine, було дослідженням безпеки, а не подвійним сліпим, тому воно не дає остаточних доказів позитивних результатів. Дослідження було відкритим, що означало, що і лікарі, і сім'ї знали про те, що здавали пуповинну кров.

Але Григоріанці сприймають результати своєї дочки як дуже успішні. Грейсі Грегор продемонструвала значне поліпшення після введення стовбурових клітин в університеті Дьюка. Раніше у Грейсі були напади гніву, напр. довгими чергами в Діснейленді або під час вечері в ресторані. Коли захоплення відбулося під час сімейних поїздок, її мати та батько хотіли, щоб футболки з написом "Моя дитина страждає на аутизм" відволікали людей від засуджень. Сидячи на терапії, Грейсі била ногою, кричала, плювала та вдарила свого ерготерапевта.

"Було жахливо намагатися посадити її туди"

, - каже її мама. Навіть чищення зубів або розчісування волосся може засмутити її.

Як 5-річна дитина мала аутизм від легкого до середнього ступеня, але вона страждала її батьки кажуть, що її розлад забирав у них 75% щоденного часу. Після того, як Грейсі пройшов введення стовбурових клітин у клінічному дослідженні, цей час скоротився до 10%. За шкалою оцінок від 1 до 10 значення її вдосконалення досягло рівня від 8 до 9. Вона навіть почала відвідувати "звичайну" школу, де їй добре йде. Її батьки ніколи не думали, що це колись стане можливим. Раніше Грейсі брала участь у різних спеціалізованих шкільних програмах, і нічого їй не підходило.

Чи є зміни у Грейсі результатом трансплантації пуповинної крові, яка стимулює її мозок? Або її мозок просто дорослішає дорослішанням? Чи може бути так, що її батьки підсвідомо твердо вирішили покращити свою доньку? Це питання, які досі ставлять григоріанці. Але вони це знають початок трансформації їх дочки стався приблизно через шість місяців після трансплантації у січні 2015 року, і триває з тих пір. Улюбленою зміною Грейсі для батька є її нещодавно відкрита прихильність. Замість того, щоб уникати обіймів, він тепер вітає їх.

"Тоді ми це просто помітили. Це все ще демонструє деякі невеликі ексцентричності, які він має ".

, каже її батько Вейд Грегорі.

"Але з іншого боку, я думаю, це сильно зарядило її криву навчання. Це штовхнуло її робити те, чого вона зазвичай не робила ".

Її мама додає:

"Він покращився, і ми вдячні за це - незалежно від того, стоять стовбурові клітини за цим чи ні. Ми особливо вдячні за зміни, які відбулись ".

Мільярди клітин

Одним з провідних дослідників Університету Дьюка є д-р. Джоан Курцберг. Він очолює програму клінічної та трансплантаційної клітинної терапії Робертсона та співпрацює з Dr. Джеральдін Доусон, директор Центру аутизму та розвитку мозку Університету Дьюка. Обоє усвідомлювали велику потребу в медичних досягненнях, щоб допомогти вилікувати дітей з аутизмом. За даними Центрів з контролю та профілактики захворювань, за оцінками, одне з 68 дітей в Америці має ту чи іншу форму розладу спектру аутизму. Близько 30% з них ніколи не вчаться говорити, і багато дітей все ще намагаються адаптуватися за допомогою поведінкової терапії. Існують також ліки, що покращують основні симптоми аутизму.

Протягом останніх двох десятиліть доктор Курцберг бачив дітей із спадковими порушеннями обміну речовин, яким лікували пуповинну кров після попередньої хіміотерапії у високих дозах.

"Ми змогли показати, що трансплантація пуповинної крові рятує дітей, які страждають від деяких із цих захворювань, від смерті, а також покращує їх неврологічний результат".

Поступово вона почала замислюватися, чи може пуповинна кров допомогти дітям з неврологічними захворюваннями.

Приблизно десять років тому вона почала проводити клінічні випробування у своїй лабораторії на дітях з ДЦП, у яких її батьки зберігали пуповинну кров і бачили позитивні результати. Деякі з цих дітей, які мали аутичні тенденції, це бачили симптоми аутизму покращилися. Виникло ще одне запитання - що, якби тестували пуповинну кров виключно на аутизм?

Тест на безпеку розпочався більше півтора років тому. Це не тільки було встановлено пуповинна кров безпечна, але 70% з 25 дітей у віці від 2 до 6 років мали покращення в поведінці.

Діти, які навчались у клінічному дослідженні, тричі на рік їздили до університету Дьюка. Вони пройшли безліч тестів, таких як оцінка аутизму, магнітно-резонансна томографія та електроенцефалограми, щоб відстежувати свою мозкову діяльність. Під час першого відвідування діти отримали настій пуповинної крові. Кожна дитина отримувала від 1 до 2 мільярдів клітин, які вводили внутрішньовенно на руки або ноги. Через півроку, а через рік діти повернулись для подальших оціночних тестів.

"Деякі діти, які мало говорили раніше, мали значний успіх у словниковому запасі та мовленнєвих здібностях".,

каже д-р. Курцберг. Багато дітей вміли грати та мати значуще спілкування так, як вони не могли раніше.

"Деякі діти мали менш повторювану поведінку, ніж у них до участі в дослідженні".

Доктор. Доусон додає

"Дослідження було дуже обнадійливим. Ми бачили позитивні результати. Однак у нього не було групи порівняння, що є дуже важливим для визначення ефективності лікування ".

В даний час вони проводять подвійне сліпе дослідження, в якому молоді пацієнти також отримують плацебо-переливання і включають 165 дітей з аутизмом у віці від 2 до 8 років.

Під час клінічного дослідження діти отримують інфузію пуповинної крові або плацебо під час першого відвідування. Вони також проходять ряд оціночних тестів та моніторингу мозку. Під час свого другого відвідування через півроку діти отримують другу інфузію вмісту, який вони не отримали вперше, і проходять кілька оцінок. Порядок інфузій невідомий. Дослідники спостерігають за ними ще протягом року на наявність будь-яких ознак поліпшення поведінки. Дослідження відоме як транзиторне, коли кожен пацієнт отримує лікування та плацебо, але в іншому порядку. Якби дослідження показало результати, подібні до першого дослідження безпеки, це зробило б революцію в лікуванні аутизму.

"Якщо ми зможемо оцінити, що вливання пуповинної крові є більш ефективним для поліпшення соціальної поведінки, ніж плацебо, тоді сучасне лікування аутизму зміниться".,

каже д-р. Доусон. Доктор. Курцберг додає,

"Ми будемо надзвичайно заохочені, якщо друге дослідження покаже, що стовбурові клітини можуть допомогти дітям з аутизмом порівняно з плацебо".

Ретельний оптимізм

Незважаючи на ентузіазм результатами першого дослідження, Dr. Курцберг говорить,

"Ми не хочемо обманювати людей і стверджувати, що це працює, перш ніж ми отримаємо остаточні докази".

Доктор. Доусон додає,

"Батькам, які чули про пуповинну кров як про потенційне лікування аутизму, важливо знати, що ми дуже багато працюємо, щоб знайти відповідь на це питання. Ми ще туди не дійшли ".

Доктор. Курцберг висуває гіпотезу, що відбувається після введення пуповинної крові: певні імунні клітини в пуповинній крові перетинають гематоенцефалічний бар’єр і змінюють мозкові зв’язки, одночасно пригнічуючи запалення, яке може виникнути при аутизмі.

"Я забув, як було погано"

Батьки Грегора кажуть, що найкращою інвестицією, яку вони коли-небудь зробили, була 2000 доларів на зберігання її пуповинної крові. Тоді це був лише запобіжний захід, діагноз аутизму поставлений через три місяці після другого дня народження дочки. Вони знають відчай сімей, які виховують дитину з аутизмом. Нещодавно вони переглядали старі домашні відео, де Грейсі закриває вуха, коли вони співали "З днем ​​народження" до її третього дня народження, або де вона не виявляє емоцій на Різдво, коли їй було 2 роки. "Я забула, як тоді було погано", - каже їй мати.

Вони сподіваються, що поточне клінічне дослідження продемонструє подібні успіхи та призведе до новаторського лікування дітей з аутизмом у всьому світі.