Дослідники з Університету Джона Хопкінса показали в попередньому клінічному дослідженні, що навіть частково трансплантована трансплантація кісткового мозку може усунути серповидно-клітинну анемію у деяких пацієнтів, позбавляючи їх від хворобливих і калічних симптомів і полегшуючи знеболюючі та знеболюючі засоби протягом усього життя.
Про це говорять дослідники використання такого кісткового мозку дозволяє більшості пацієнтів, яким потрібна трансплантація кісткового мозку. Їх результати були опубліковані в інтернет-виданні Blood від 6 вересня.
Після медіанного спостереження протягом двох років у 11 із 17 пацієнтів, яким перенесли трансплантацію, серповидноклітинна анемія вирішена. Кістковий мозок 3 з них був повністю ідентичним донорському, а 8 отримали напівідентичний кістковий мозок донора. Жоден з 11 пацієнтів не мав хворобливих серповидноклітинних анемічних кризів, а у 10 не було анемії. Смертності чи несподіваної токсичності не спостерігалося.
Шість з 11 пацієнтів (усі, хто отримував напівідентичний кістковий мозок) припинили прийом імунодепресивних препаратів, хоча деякі з них приймають знеболюючі засоби від хронічного болю, пов'язаного з пошкодженням органів, спричиненим серповидноклітинною анемією. Аналізи крові у цих 6 пацієнтів показали, що їх еритроцити вже були повністю отримані з кісткового мозку донора.
Люди з важкою серповидно-клітинною анемією можуть очікувати коротшого життя, страждають від невиліковного болю та пошкоджують органи. Хвороба успадковується в природі і характеризується порушенням структури гемоглобіну. Через це еритроцити стануть твердими, змінять форму, стануть серпоподібними, і ці клітини будуть злипатися і прилипати до стінок судин. Це перекриває шлях крові по всьому тілу, с різні органи та тканини будуть відчувати дефіцит кисню та поживних речовин.
Захворювання рідко зустрічається у кавказької раси, проте серед афроамериканців воно становить приблизно впливає на кожну 400-ту людину. Підраховано, що сьогодні в США налічується приблизно 100 000 пацієнтів із серповидноклітинною хворобою.
Більшість помирає до 50 років, і багато з них мають дуже низьку якість життя через часті сильні болі та підвищений ризик ниркової недостатності, інсульту, тромбозу глибоких вен та захворювань легенів..
Пацієнти отримують переливання крові та ліки, що називається гідроксисечовина. Багато пацієнтів приймають знеболюючі препарати і часто потребують стаціонарного лікування. Трансплантація кісткового мозку виліковує деякі випадки, але підходящого донора (в ідеалі однояйцевих близнюків) досі виявляли рідко, а сама процедура не є ризиковою.
Національні реєстри часто мало допомагають у пошуку підходящого донора для серповидноклітинної анемії, оскільки переважна більшість тих, хто потребує допомоги, є афроамериканцями, котрі, як і інші меншини, суто недостатньо представлені в реєстрах.
Через відсутність донорів дослідники з Університету Джона Хопкінса розробили метод, який нещодавно був протестований як на хворих на лейкемію, так і на лімфому.: кістковий мозок імплантується пацієнту, чий тип тканини є лише напівідентичним, «гаплоідентичним» до кісткового мозку пацієнта. Такий кістковий мозок можна отримати у батьків, дітей та братів та сестер пацієнта, з тазостегнової кістки якого гострий кістковий мозок можна видалити.
На початку дослідження вчені шукали або повністю ідентичний, або гаплоідентичний кістковий мозок для 19 пацієнтів. Усі пацієнти мали багато болісних кризів і мали значні проблеми з органами, або гідроксисечовина, єдиний розглянутий препарат, не була ефективною у них. З 19 пацієнтів 17 змогли знайти донора: 3 отримали кістковий мозок від однояйцевого брата-близнюка, а 14 отримали напівідентичний кістковий мозок. Наймолодшому пацієнту було 15, а найстаршому 46 років.
До трансплантації всі пацієнти із серповидно-клітинною хворобою проходили «кондиціонуюче» лікування: воно включало отримання низьких доз імунодепресантів, низькотоксичних хіміопрепаратів та опромінення всього тіла в низьких дозах. Це, як заявили дослідники, зробило можливим трансплантацію.
Після трансплантації кожен пацієнт отримував високу дозу хіміотерапії, що називається циклофосфамідом, яка вбивала власні клітини крові пацієнта, включаючи серповидні клітини, але не шкодила стовбуровим клітинам донорів, які потім виробляли нові, здорові клітини крові.
З 17 трансплантацій 6 не увінчалися успіхом, однак, оскільки лікування «кондиціонуванням» було м’яким, низької інтенсивності, ці пацієнти відновили власне виробництво клітин крові.
Жоден з пацієнтів не помер, але трапились деякі інфекції, і у одного пацієнта розвинулась реакція трансплантат проти господаря, яка залучала шкіру, яка, однак, спонтанно пройшла. У трьох пацієнтів спостерігався легкий набряк мозку протягом періоду «кондиціонування», але він пройшов без неврологічних пошкоджень.
"Пацієнти з серповидноклітинною анемією часто отримують переливання крові протягом усього життя і можуть виробляти антитіла проти найрізноманітніших груп крові. Тому набагато важче, ніж зазвичай, давати їм кістковий мозок від донора”- пояснив причину невдач д-р. Хав'єр Боланьос-Мід, керівник розслідування.
Як заявили дослідники, збільшення швидкості успішних гаплоідентичних трансплантацій є головним завданням, яке спробує подолати труднощі шляхом: збільшити кількість трансплантованих стовбурових клітин та використовувати інші імунодепресивні препарати - пише Science Daily.