муковісцидозі

З FEFQ вони вимагають фінансування нових препаратів, які зупиняють погіршення стану, спричинені хворобою

Вести здоровий спосіб життя - це те, що рекомендується при будь-якому типі захворювання, особливо хронічному, з яким вам доведеться прожити все своє життя. Однак, здається, дотримання ліків іноді стає найважливішим, коли будь-який вид лікування, який покращує стан здоров'я пацієнта - як по відношенню до ліків, так і дотримання здорової та збалансованої дієти - завжди є. І більше при тих захворюваннях, які вражають травну систему, як це буває муковісцидоз (МВ), патологія, при якій було показано, що хороший харчовий статус у 4 роки асоціюється з більшим виживанням у 18 років, за даними Іспанської федерації муковісцидозу (FEFQ).

"Хороший харчовий статус - це результат якості дієти, частоти загострень (які знижують апетит і збільшують потреби в поживних речовинах та енергії), адекватного використання ферментів підшлункової залози, коли це необхідно, та контролю втрати жиру через випорожнення кишечника та його кореляція з прийомом ", як пояснювалося Бланка Руїс, президент FEFQ.

Муковісцидоз, при якому реєструються приблизно 2500 пацієнтів в Іспанії, Він складається з генетичної зміни, яка впливає на ділянки тіла, які виробляють секрети, викликаючи потовщення і зменшення вмісту води, натрію та калію, викликаючи перешкоду каналам, що транспортують ці секрети, і дозволяючи зазначеному застою виробляти інфекції та запалення, які руйнують переважно ділянки легенів, печінки, підшлункової залози та репродуктивної системи. Це хронічні, спадкові та дегенеративні захворювання що представляє, як підкреслює Руїз, "серйозну проблему зі здоров'ям", і яка на сьогоднішній день не має ліків.

Тому, поряд із повноцінним харчуванням, важливо, щоб пацієнт дотримувався призначеного лікування, лікування, яке хоча і паліативне, тобто лікує "лише" симптоми хвороби, але сприяє розвитку хвороби, за словами президента FEFQ, "будь найкращим із можливих". Це базується на трьох основних опорах (чотири, якщо ми дотримуємося дієти): антибіотикотерапія, для лікування легеневих інфекцій; Респіраторна фізіотерапія, для усунення скупчення слизу та підтримки належної функції легенів; та фізичні вправи, поліпшити фізичний та психічний стан людини з МВ, відклавши погіршення стану, спричинене хворобою, та підготувавши їх до кращого протистояння викликам тієї самої.

"Лікування, навіть якщо воно є паліативним, допомагає розвитку хвороби бути найкращим із можливих"

Відповідно до цього, одним із питань, який позиціонується як фундаментальний, є дотримання лікування, оскільки, коли це не виконується, це пов’язано з появою постійних загострень дихання, прогресуючим погіршенням стану та збільшенням госпіталізації. Проблема полягає в тому, що протягом перших років життя дітей з МВ, батьки забезпечують їхнє продовження та дотримання лікування, “вони відповідають за виховання дитини, щоб, як тільки вона стане старою досить, він сам управляє своєю хворобою », - говорить Руїс. Тим не менше, по досягненню підліткового віку ситуація погіршується і рівень відмови від або зменшення частоти проведення процедур зростає, оскільки, як зазначає президент, "вони вимагають великого попиту, особливо часу, присвяченого їм".

Фінанси зупинити погіршення

З роками лікування муковісцидозу розвивалося, що покращило якість життя пацієнтів. Більше того, давно вони почали з’являтися інноваційні методи лікування показані відповідно до мутації CF кожного пацієнта, оскільки вони є модуляторами гена CFTR. "Ці ліки лікують основну причину муковісцидозу, а не його симптоми, як це робилося до цього часу", - підкреслює Руїс.

У цьому сенсі в Іспанії Kalydeco (ivacaftor) був затверджений з 2015 року, який також був першим. Зараз від Федерації вони вимагають затвердження фінансування лікарських засобів, що з’являються та уповільнюють спад що викликає захворювання, наприклад Оркамбі (у поєднанні з молекулами люмакафтора/івакафтору), схвалений Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) та FDA у США з 2015 року, і отримав позитивну оцінку від Іспанського агентства з лікарських засобів (AEMPS) з липня 2016 року. з МВ з двома копіями мутації F508D (найпоширенішої в нашій країні) і, за словами Руїса, «це перший препарат, який розглядає основу проблеми, а не її симптоми в цій мутації, що також є найбільш агресивним ".

“Ми вважаємо, що ця затримка з затвердженням його фінансування ризикує життям пацієнтів, лише через економічну розбіжність між Міністерством охорони здоров’я та лабораторією, яка продає цей препарат. Це довге очікування - це те, що ми вже відчуваємо з препаратом Калідеко, і, сподіваємось, не повториться з новими препаратами, які з’являться у цьому відношенні. Наступний - Symdeko, який вже затверджений у США », - розповідає президент FEFQ.

"Ми вважаємо, що ця затримка з затвердженням його фінансування ставить під загрозу життя пацієнтів, виключно через економічну незгоду між Міністерством охорони здоров'я та лабораторією, яка продає цей препарат"

Майбутні виклики

На додаток до цього Іспанська федерація муковісцидозу бореться роками створення національного реєстру пацієнтів який, як підкреслює Руїс, побачить світ у найближчі місяці завдяки роботі доктора Карлоса Васкеса, завідувача відділенням дитячої пневмології та МВ у лікарні Крусес, та співпраці лікарів з муковісцидозу з різних підрозділів довідка в Іспанії, а також пацієнти та їхні сім'ї.

Інші з виклики з якими стикається FEFQ:

Національний день муковісцидозу

Щоб усі ці вимоги не залишалися на папері, щороку відзначається четверта середа квітня Національний день муковісцидозу, з метою надання видимості цій хворобі та підвищення обізнаності населення щодо цієї хвороби.

Цього року конкретним днем ​​було 25 квітня, і він відзначався під гаслом ‘З новими препаратами моє майбутнє ВЖЕ можливо. Відкрийте двері для МВ, вимагати схвалення фінансування від Orkambi.