Активізація генного дефекту, що викликає форму атрофії м’язів, запобігається мишам, повідомляють американські дослідники в недавньому випуску наукового журналу Science.

Мишам вводили з'єднання для пригнічення активності дефектного гена, що викликає захворювання.

"Ми не виправили основний генетичний дефект, але зробили його більш ввічливим для поведінки", - сказав Чарльз Торнтон, науковий співробітник Рочестерського університету в Нью-Йорку, який був автором дослідження.

Дослідження базувалося на так званій антисмисловій технології, в якій синтетичні молекули використовуються для пригнічення активності генів. Сьогодні кілька компаній розробляють ліки на основі цього підходу.

Нарощування м’язів без руху? Навколо препарату вже існує багато суперечок, оскільки існує побоювання, що вони будуть зловживати на змаганнях.
Чи справді існує така таблетка? >>

одна

Торнтон сказав, що на відміну від багатьох спадкових захворювань, цей тип м'язової атрофії не призводить до вироблення дефектного білка - можливо, відсутнього білка - а до шкідливої ​​форми рибонуклеїнової кислоти (РНК), яка передає генетичні вказівки, що отруюють клітини.

Ураження під назвою міотична м’язова дистрофія передбачає нездатність м’язів розслабитися; хвороба вражає близько 40 000 людей у ​​США.

Для людей, які страждають цим, Торнтон каже, що все дало їм здорове тіло, і лише кілька білків потрапили не туди, куди.

Дослідницька група створила молекулу, яка точно підходить до дефектного сегмента РНК, блокує його токсичну дію, але виробляє закодований білок.

Коли сполуку вводили в м’язи міотонічних дистрофічних мишей, таким чином білок «захоплювався» досягав їх м’язових тканин і дозволяв м’язам правильно розслаблятися.

За словами керівника дослідження, їх результати дають надію на те, що вони зможуть розробити ефективний препарат для людей із захворюваннями.

Рекомендація до статті

Коли про це думати? Якими можуть бути ваші симптоми? Що може спричинити?

Якщо його не лікувати, дефіцит заліза стає дедалі важчим.

Вітамін F включає групу ненасичених жирних кислот. Вітамін F - давня назва, але в нашому теперішньому розумінні ми більше не класифікуємо їх як.

Нормальна температура тіла залежить від багатьох факторів, включаючи вік, стать та рівень активності людини.