МАДРІД, 23 (EUROPA PRESS)

ангіоміоліпомі

Іспанське агентство з лікарських засобів та медичних продуктів (AEMPS), яке залежить від Міністерства охорони здоров'я, соціальних служб та рівності, затвердило 1 червня нову ознаку "Votubia", розроблену Novartis, для Ниркова ангіоміоліпома (AML), пов’язана з комплексом туберкульозного склерозу (TSC).

Про це вівторок повідомив медичний директор онкології Novartis, Єва Лопес; уролог Університетської лікарні 12 жовтня в Мадриді, Феліпе Віллакампа; нефролог Фонду Пуїверта в Барселоні та керівник відділу спадкових захворювань нирок, Розер Торра; та президент Національної асоціації туберкульозного склерозу (AESTU), Йоланда паламо.

Бульбовий склероз, як пояснив Вільялампа, є рідкісним захворюванням --вражає 1 з 6000 людей--, Він передається від батьків дітям, хоча у двох третинах випадків з’являється спонтанно. Це проявляється через появу доброякісних пухлин у різні фази та періоди життя, і може вражати будь-який вік, стать та расу та різні органи.

У новонароджених зазвичай виявляють пухлину в серці, яка може спричинити судоми або зміни в розвитку. У міру зростання пацієнта і хоча пухлина в серці може зникати, ураження з’являються на шкірі, яснах і нігтях. Вже в підлітковому віці доброякісні пухлини зароджуються в нирках, які, якщо їх вчасно не контролювати, можуть рости і розриватися, викликаючи внутрішні кровотечі, які можуть загрожувати життю пацієнта.

Фактично, Приблизно у 80 відсотків пацієнтів з TSC АМЛ асоціюється з нею та є найпоширенішою причиною смерті серед дорослих із цією хворобою.. Враховуючи це, уролог підкреслив важливість мультидисциплінарного підходу, особливо між педіатричним та дорослим віком, оскільки саме в цей період виникає ОМЛ, і вони зазвичай не дають симптомів, поки вони не «зламаються».

"Коли вони розбиваються, вони виробляють внутрішню кровотечу, яка може спричинити геморагічний шок. У зрілому віці це коли вони ростуть швидше і чим більше, тим менше вони контролюються і тим більше шансів, що вони розірвуться. Тому дуже важливо, щоб контролювати завчасно, оскільки ураження нирок сильно впливає на кількість та якість життя пацієнтів ", - підкреслив Вільялампа.

ЗНИЖАЄ РИЗИК КРОВОТВОРЕННЯ ТА ОБ’ЄМ ДІАНИ АМЛ

Ці заяви підтвердив доктор Торра, який повідомив про це 'Votubia' вдається уникнути інвазивних процедур, які передбачають втрату функціонуючої ниркової маси. Крім того, це зменшує ризик кровотечі і, отже, втрату функції нирок.

Зокрема, згідно з дослідженням "Exist-2", на 24 тижні у 55 відсотків пацієнтів, які отримували цей препарат, було загальне зменшення обсягу цільового AML щонайменше на 50 відсотків порівняно з вихідним рівнем порівняно з нульовим відсотком зменшення група плацебо. Це досягається завдяки тому, що лікування спеціально спрямоване на молекулу, яка надмірно експресується в CET: mTOR.

"Крім того, у продовженні дослідження жоден пацієнт не кровоточив, і профіль безпеки препарату є прийнятним", - додав нефролог з Фундасіо Пуйгверт, наполягаючи на тому, що "Вотубія" покращує "всі або майже всі" симптоми хвороби.

Нарешті, президент AESTU переконався, що затвердження в Іспанії нового позначення "Votubia" представляє «надія» для всіх пацієнтів. "Знання того, що існує можливість лікування для покращення якості життя постраждалих та їх сімей, дає нам спокій і впевненість у завтрашньому дні, незважаючи на вплив підтвердження діагнозу туберкульозного склерозу", - підсумував Паломо.