амбеліншон | Мадрид/EFE/Redacción Salud/А.М. Белінчон Четвер, 30.03.2017
Аутосомно-домінантний полікістоз нирок є найпоширенішим із спадкових захворювань нирок і утворює гігантські кісти в нирках, які поступово викликають порушення функції нирок. Новий препарат, діючою речовиною якого є толваптан, вперше досяг успіху в затримці прогресування цієї хвороби, і зараз він доступний в Іспанії
Аутосомно-домінантний полікістоз нирок - це спадкове, хронічне та прогресуюче захворювання, що характеризується принципово розвитком та прогресивним ростом множинних кісти наповнений рідиною в нирках та інших органах, як визначено Іспанським товариством нефрології.
Кісти в нирках можуть погіршити їх функціональність до такої міри, що пацієнту може знадобитися замісна ниркова терапія (діаліз або трансплантація нирки), оскільки з часом поступове зростання обох нирок може спричинити дисфункцію нирок та кінцеву стадію захворювання нирок.
За даними цього наукового товариства, хвороба може вразити понад 23 000 людей в Іспанії, і половина опиниться на діалізі у віці від 50 до 60 років.
У найважчих випадках нирка з полікістозом може важити до 5 і 6 кілограмів (нормальна нирка важить близько 150 грамів), що означає більший обсяг і вагу, ніж вагітність.
Jinarc (толваптан), від Otsuka Pharmaceutical, є першим специфічним препаратом, який уповільнює прогресування аутосомно-домінантної полікістозу нирок і зараз доступний в аптеках Іспанії.
Препарат
Цей препарат являє собою значну зміну в сценарії розвитку цього захворювання з низьким рівнем поширеності, оскільки до цього часу були доступні лише симптоматичні методи лікування.
Jinarc показаний для уповільнення прогресування розвитку кісти та ниркової недостатності, пов’язаної з аутосомно-домінантною полікістозною нефропатією у дорослих із хронічною хворобою нирок від 1 до 3 на початку лікування та з ознаками швидко прогресуючого захворювання.
Діючою речовиною препарату Jinarc є толваптан, який блокує дію вазопресину, гормону, який бере участь у формуванні кіст в нирках, тим самим уповільнюючи розвиток кісти нирок, зменшуючи симптоми захворювання та збільшуючи вироблення сечі.
Цей активний принцип був оцінений у міжнародному багатоцентровому клінічному дослідженні (Америка, Європа та Японія), подвійному сліпому та плацебо-контрольованому, в якому брали участь 1445 дорослих пацієнтів (18-50 років), як відображено в Білій книзі автосомних Домінуюча полікістозна хвороба нирок в Іспанії.
Іспанське товариство нефрологів вважає схвалення цього препарату для пацієнтів та нефрологів, які лікують це захворювання, чудовою новиною, оскільки це перший конкретний терапевтичний варіант при полікістозі нирок, який також показав, що зменшує біль у нирках.
Jinarc був призначений препаратом-сиротою в 2013 році, він був дозволений в Іспанії в 2015 році, а з лютого 2017 року продається в іспанських аптеках.