Наразі в Європі 33 дитини отримували генну терапію Зольгенсма, чверть з них отримали необхідне лікування в Будапешті.
Зенте на лікуванні
"Я думаю, що це досить велика частка", - сказав він доктор. Борбала Мікош медичний директор, керівник групи Zolgensma. «Бетесда - це не велика клініка з університетським досвідом, маленька церковна лікарня ще стала найбільшим центром Зольгенсми в Європі, і це пов’язано з лікарями та медсестрами, які працюють тут. Генте навчили генної терапії, яка стосується не лише вливання ».
Доктор Борбала Мікош, медичний директор
"Генна терапія - це особлива, багатоумовна процедура лікування, яку ми раніше не застосовували в нашій лікарні", - ми дізналися від медичного директора. “На прохання батьків Зенте ми дізналися про умови та проведення лікування. Також нам довелося вивчити побічні ефекти генної терапії та способи їх лікування ”.
Левенте вже пробує велосипед
Після Зенте люди також додали гроші на лікування Левенте, а потім словацькі діти попросили допомоги, і вони не сказали "ні". У період з 29 жовтня 2019 року по 19 вересня 2020 року тут вісім дітей отримували генну терапію: двоє угорських, четверо словацьких, один голландський та один румунський громадянини.
"Зовні може здатися, що ми прийшли з більш просунутого медичного обслуговування, проте тут, у Бетесді, лише наш маленький хлопчик міг отримати шанс на нове життя", - сказав Голландець. Джейме його мама. "Ми ніколи не забудемо, що ми тут отримали!"
Сім'я провела 3 місяці в Будапешті, а також зібрала гроші на пожертви найдорожчим лікам у світі. Їх цікавить процедура з кількох європейських країн. У Бетесді діти, що займаються СМА, не лише отримують лікування генною терапією, вони також надають поради своїм іноземним лікарям. "Ми надаємо додаткові терапевтичні рекомендації та рекомендації щодо догляду за домашніми лікарями іноземних громадян, які проходять лікування у нас, у детальному клінічному резюме, підтримуємо тісний професійний контакт з представниками фармацевтичної компанії та регулярно надаємо їм медичні дані та досвід для всіх дітей, які лікуються", - пояснив він. Борбала Мікош. Вони також нададуть дані для дослідження з генної терапії, а також буде підготовлено статтю для обміну досвідом професіоналів Bethesda в європейському професійному журналі. "Наша мета - допомогти іншим установам застосовувати генну терапію якомога безпечніше та ефективніше".
Епідемія ускладнює їх роботу
"Епідеміологічна ситуація вимагала спеціальної підготовки", - сказала медичний директор Bethesda. «Важливою умовою генної терапії є відсутність у дитини інфекції, оскільки додаткове лікування погіршує захисні функції організму. З іншого боку, люди, які переносять коронавірус, інакше безсимптомно, можуть заразити інших. Тому перед втручанням ми повинні виключити наявність коронавірусу та звернути особливу увагу на запобігання зараженню. Це особливо важко, якщо маленький пацієнт приїжджає з іншої країни ".
Зенте вже йде, Левенте стає сильнішим, Ноель теж сидить
Перша генна терапія Зольгенсма відбулася 29 жовтня минулого року. Мама Зенте, яка страждає на SMA 1 - вроджену атрофію м’язів, днями показала у відео, що маленький хлопчик вже крокує. Країна стежить за своїм розвитком.
Наступною дитиною SMA став Левенте, який за 31 день зібрав 700 мільйонів форинтів. З часу лікування маленький хлопчик набрався чимало сил, він уже рухає маленьким мотором ногами.
Ноель із Трансільванії отримав генну терапію місяць тому, але прогрес вже видно. Підтримуючи, він уже сидить.