Прес-реліз FDA

препарату

Нова терапія вирішує незадоволену медичну потребу

Американська адміністрація з контролю за продуктами та ліками (FDA) сьогодні схвалила ін'єкцію Exondys 51 (етеплірсен), перший препарат, затверджений для лікування пацієнтів з м'язовою дистрофією Дюшенна (DMD). Exondys 51 спеціально призначений для пацієнтів з підтвердженою мутацією гена дистрофіну, відповідального за пропуск екзону 51, що зачіпає близько 13 відсотків популяції DMD.

"Пацієнти з певним видом м'язової дистрофії Дюшенна тепер матимуть доступ до затвердженого лікування цієї руйнівної та рідкісної хвороби", - заявила д-р Джанет Вудкок, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень лікарських засобів FDA. «При рідкісних захворюваннях складання нових препаратів є особливо складним через незначну кількість людей, котрі страждають на кожну з цих хвороб, та відсутність медичного розуміння багатьох розладів. Прискорене схвалення робить цей препарат доступним для пацієнтів на основі вихідних даних, але ми сподіваємось дізнатись більше про його ефективність шляхом ратифікаційного клінічного випробування, яке компанія повинна провести після затвердження ".

ДМД - рідкісне генетичне захворювання, що характеризується прогресуючим погіршенням стану та ослабленням м’язів. Це найпоширеніший тип м’язової дистрофії. DMD спричинений відсутністю дистрофіну, білка, який допомагає зберегти м’язові клітини цілими. Перші симптоми зазвичай з’являються у віці від трьох до п’яти років і з часом посилюються. Хвороба часто виявляється людьми, у яких не знайомий сімейний анамнез, і страждає переважно хлопчиків, але в рідкісних випадках може вражати дівчат. Приблизно 1 з 3600 хлопчиків страждає на СДМ у всьому світі.

Люди з СДМ поступово втрачають здатність самостійно виконувати діяльність, і їм часто доводиться користуватися інвалідним візком до того моменту, як вони вступають у підлітковий вік. У міру прогресування хвороби можуть виникати захворювання серця та органів дихання, що загрожують життю. Пацієнти зазвичай піддаються хворобі після 20-х років і до 30-ти; однак його ступінь тяжкості та тривалість життя різняться.

Exondys 51 був схвалений за допомогою прискореного шляху затвердження, який передбачає схвалення препаратів, що лікують серйозні захворювання, що загрожують життю, і які, як правило, пропонують значну перевагу перед існуючими методами лікування. Схвалення цим шляхом може бути підтверджено адекватними та добре контрольованими дослідженнями, які показують, що препарат впливає на сурогатну кінцеву точку з розумною ймовірністю прогнозування певної клінічної користі для пацієнтів (як вони почуваються чи функціонують, чи виживають вони чи ні. ). Цей шлях пропонує пацієнтам більш безпосередній доступ до перспективних нових препаратів, оскільки компанія проводить клінічні випробування для перевірки передбачуваної клінічної вигоди.

Швидке затвердження Exondys 51 базується на сурогатній кінцевій точці збільшення дистрофіну скелетних м’язів, що спостерігається у деяких пацієнтів, які отримували цей препарат. FDA дійшов висновку, що дані, подані заявником, продемонстрували збільшення виробництва дистрофіну, що має достатню ймовірність передбачити певну клінічну користь для деяких пацієнтів із СДМ, у яких підтверджена мутація гена дистрофіну, відповідального за пропуск екзону 51. Це ще не відбулося було встановлено, що Exondys 51 має будь-які клінічні переваги, такі як покращення рухової функції. Приймаючи це рішення, FDA взяла до уваги потенційні ризики, пов’язані з наркотиком, виснажливий та небезпечний для життя характер захворювання для цих дітей та відсутність доступних методів лікування.

Відповідно до положень прискореного затвердження, FDA вимагає, щоб Sarepta Therapeutics провела клінічне випробування для підтвердження клінічної користі препарату. Обов'язкове дослідження призначене для того, щоб оцінити, покращує чи не Exondys 51 рухову функцію у пацієнтів з ДМД, у яких підтверджена мутація гена дистрофіну, відповідального за пропуск екзону 51. Якщо під час дослідження не вдається підтвердити цю користь, FDA може розпочати процес скасування схвалення препарату.

Найпоширенішими побічними ефектами, які спостерігали учасники, які приймали Exondys 51 у клінічних випробуваннях, були порушення рівноваги та блювота.

FDA надала швидке призначення Exondys 51, яке полегшує формулювання та прискорює оцінку лікарських засобів, призначених для лікування важких станів, і які демонструють потенціал для вирішення незадоволеної медичної потреби. Їй також було присвоєно позначення наркотиків-сирот і для оцінки пріоритетів. Статус пріоритетної оцінки надається заявкам на ліки, які, якщо їх затвердити, будуть суттєвим покращенням безпеки або ефективності лікування серйозних захворювань. Призначення лікарських засобів-сирот пропонує такі стимули, як податкові пільги на клінічні випробування, звільнення від сплати прав на використання та право подати заявку на ексклюзивність лікарського засобу-сироти з метою заохочення та сприяння розробці ліків для лікування рідкісних захворювань.

Виробник отримав підтвердження пріоритетності оцінки рідкісної дитячої хвороби від програми, призначеної для сприяння розробці нових препаратів та біопрепаратів для профілактики та лікування цих видів захворювань. Це вже сьома квитанція про оцінку рідкісних дитячих захворювань, видана FDA з моменту початку програми.

Exondys 51 виготовляється компанією Sarepta Therapeutics з Кембриджа, штат Массачусетс.

Щоб отримати інформацію:

  • Національний інститут неврологічних розладів та інсульту: м’язова дистрофія
  • Центри з контролю та профілактики захворювань: М’язова дистрофія
  • FDA: Схвалені препарати: запитання та відповіді
  • FDA: Пошук наркотиків @ FDA

FDA, агентство Міністерства охорони здоров'я та соціальних служб США, захищає охорону здоров'я, забезпечуючи захист, ефективність та безпеку як ветеринарних препаратів, так і препаратів для людей, вакцин та інших біологічних продуктів, призначених для використання людиною. як медичні вироби. Агентство також відповідає за захист та безпеку наших національних продуктів харчування, косметики, дієтичних добавок, продуктів, що випромінюють електронне випромінювання, а також регулювання тютюнових виробів.