Команда дослідників з Автономний університет Барселони (UAB) на чолі з професором Фатіма Бош, вдалося вилікувати ожиріння та діабет 2 типу у мишей за допомогою генної терапії.

зцілити

З введенням в одній ін’єкції аденоасоційованого вірусного вектора (AAV), який несе Ген FGF21, що дозволяє генетично маніпулювати печінкою, жировою тканиною або скелетними м’язами, тварина постійно виробляє білок FGF21, гормон, що виділяється природним шляхом різними органами, який діє в багатьох тканинах для регулювання правильного функціонування на енергетичному рівні. Індукуючи його вироблення за допомогою генної терапії, тварина зменшує свою вагу, а також резистентність до інсуліну що викликає розвиток діабету 2 типу.

Здоровіше старіння

У разі ожиріння терапія успішно апробована на двох моделях захворювання, індукованих як генетично, так і за допомогою дієти. Крім того, вчені спостерігали, що надання генної терапії здоровим людям призводить до здорового старіння та розвитку захищає від зайвої ваги та вікової інсулінорезистентності. Після лікування і протягом півтора років, за якими спостерігали за тваринами, миші втрачали вагу і зменшували накопичення жиру та запалення в жировій тканині; було відмінено відкладення жиру, запалення та фіброз у печінці; поки вони є підвищена чутливість до інсуліну та загальне самопочуття у міру старіння, без спостереження будь-яких побічних ефектів.

Дослідники підкреслюють важливість цих результатів, оскільки "поширеність діабету 2 типу та ожиріння тривожно збільшується у всьому світі“Згадує дослідник UAB та співавтор дослідження Клавдія джамбріна.

«Вперше протидіє ожирінню та інсулінорезистентності тривалий термін шляхом проведення одного сеансу генної терапії на тваринній моделі, яка найбільше нагадує ожиріння та діабет 2 типу у людей », - пояснює перший автор статті, дослідник UAB Вероніка Хіменес. "Результати показують, що це безпечна та ефективна терапія", - додає він.

Захисний ефект проти пухлин печінки

Результати також показують, як введення генної терапії також має захисний ефект від ризику утворення пухлини, коли печінку піддають гіперкалорійна дієта довго.

Білок FGF21, що надходить в організм звичайною терапією, має дуже короткий період напіввиведення. З цієї причини американські дослідники вже провели клінічні випробування на людях для перевірки ефекту інші білки, аналогічні гормону FGF21 і результати були багатообіцяючими, але вимагають періодичного введення терапії і можуть призвести до імунні проблеми, оскільки організм може не розпізнавати ці білки як свої власні.

З іншого боку, вектори генної терапії, що використовуються командою доктора Боша, індукують вироблення того ж гормону FGF21 що організм вже виробляє природним шляхом, протягом багатьох років, за один прийом і без вторинних ускладнень.

Для Фатіми Бош наступним кроком буде «спробуйте цю терапію у великих тварин а потім розпочати клінічні випробування на пацієнтах ».

Дослідження опубліковано сьогодні в EMBO Молекулярна медицина, і була розроблена дослідниками з Центр біології тварин та генної терапії (CBATEG) та Кафедри біохімії та молекулярної біології та здоров'я тварин та анатомії Автономного університету Барселони та CIBER діабету та супутніх метаболічних захворювань (КІБЕРДЕМ).