Дослідження, проведене в університеті Лідса в Англії, показало, що пацієнти з пароксизмальною нічною гемоглобінурією, які отримують лікування екулізумабом, мають менший ризик ускладнень і рівень виживання, подібний до загальної популяції.
Лікування екулізумабом ефективно уникає появи ускладнень і значно покращує прогноз у пацієнтів з нападоподібною нічною гемоглобінурією (ПНГ), оскільки досягає, що їх виживання є подібним до виживання серед населення, згідно з результатами дослідження, проведеного Пітер Хілмен, з відділення гематології Університетської лікарні Сент-Джеймс, Лідс (Англія), про що йшлося під час IV зустрічі HPN, організованої лабораторією Alexion у Барселоні.
Робота збирає дані 8-річного спостереження 79 пацієнтів з ПНГ і показує, що препарат здатний значно зменшити ризик розвитку тромбозу, який є найпоширенішою причиною смерті серед пацієнтів з цією рідкісною хворобою, як пояснюється Аніта Хілл із лікарні Сент-Джеймс та одна з головних слідчих дослідження.
Він розповів Діаріо Медіко, що більше десяти років тому тривалість життя пацієнтів з ПНГ не перевищувала 20 років після встановлення діагнозу. Важливо пам’ятати, що ця патологія може дебютувати на будь-якому етапі життя, хоча частіше з’являється у віці від 20 до 30 років.
Включений до групи тих, хто відомий як рідкісні захворювання, PNH - це набуте розлад плюрипотентної гемопоетичної стовбурової клітини, яке породжує клон клітин, які набувають соматичну мутацію в гені PIG-A і обумовлюють відсутність експресії білка, прив'язаного до мембрани через глікозил-фосфатидил-інозитол, що призводить до підвищеної сприйнятливості до комплементу імунної системи.
Однією з основних проблем, спричинених цим розладом, є те, що він запускає процес гемолізу, і коли він досягає високих рівнів, ризик повторного тромболізису значно зростає, а якість життя пацієнтів погіршується, сказав Альваро Урбано, директор Інституту гематоонкології ім. лікарня Клініко де Барселона, яка є довідковим центром цієї хвороби в Каталонії та має 22 випадки спостереження.
В даний час єдиним методом лікування цієї патології є екулізумаб, блокатор комплементу, який запобігає руйнуванню еритроцитів і який значно покращив прогноз цих пацієнтів за останні роки.
PNH також може спричинити аплазію кісткового мозку у деяких пацієнтів, і на сьогодні не існує лікувального лікування цього розладу, що відключає.