МАДРІД, 7 липня (EUROPA PRESS) -

оголошують

Pfizer та Sangamo Therapeutics оголосили оновлені дані подальшого спостереження за фазою I/II дослідження гіроктокогенного фітелпарвовеку (SB-525 або PF-07055480), досліджуваної генної терапії для пацієнтів з важкою формою гемофілії А, де спостерігали стійкий рівень активності фактора VIII та відсутність епізодів кровотечі або використання фактора.

П'ять пацієнтів з важкою формою гемофілії А, які отримували дозу 3e13 vg/kg, демонстрували стійкий рівень активності фактора VIII із середнім значенням 64,2% за хромогенним аналізом (середнє геометричне на рівні пацієнта після 9 тижня після інфузії). Жоден пацієнт не зазнавав епізодів кровотечі та не вимагав інфузій FVIII. Рівні активності фактора VIII відображають вимірювання до 61 тижня, ступінь спостереження за пацієнтом, котрий тривалий час лікувався в когорті.

Ці дані були представлені усно на Всесвітньому конгресі Всесвітньої федерації гемофілії 2020, який відбувся практично 14-19 червня.

"Ми раді, що ці дані підтверджують висновки до цього дослідження фази I/II, і що всі п'ять пацієнтів підтримували рівень активності фактора VIII без епізодів кровотеч або застосування терапії, що замінює фактор. Потенціал гіроктокогену обнадійливий. довготривала довговічність, важливий елемент для пацієнтів, які живуть із важкою формою гемофілії А ", - сказав Сенг Ченг, старший віце-президент та головний науковий співробітник відділу досліджень рідкісних захворювань Pfizer.

"Стандартне лікування важкої форми гемофілії А вимагає регулярних інфузій, щоб замінити відсутній фактор VIII. Однак генна терапія пропонує новий підхід з потенціалом забезпечити унікальне лікування, яке дозволило б пацієнтам виробляти фактор самостійно. Відсутні", - говорить Беттіна М. Кокрофт, доктор медичних наук, медичний директор, Сангамо.

"Ці подальші дані вказують на те, що лікування гітелктокогеном фітелпарвовек забезпечує стійкий рівень фактора до 14 місяців після лікування і вказує на потенціал цієї досліджуваної генної терапії, щоб полегшити тягар поточного лікування гемофілії", - додає він.