Дослідження, проведене з мишами вченими з дитячої лікарні Цинциннаті, США, виявило молекулярну терапію, здатну зменшити нервові пухлини (нейрофіброми) типовий для нейрофіброматозу 1 (NF1), генетичного захворювання, що характеризується розвитком множинних доброякісних пухлин на шкірі та на різних нервах тіла і яке виникає внаслідок мутації гена.

salud

Нейрофіброми, лікування яких поки що не існує, мають тенденцію до зростання і можуть навіть стискати життєво важливі органи. Крім того, вони з часом можуть стати злоякісними та спричинити смерть пацієнта. Ось чому так важливо розробити терапію, яка гальмує її появу або ріст.

Експериментальний препарат зменшував нейрофіброматозні пухлини NF1 у більш ніж 80% оброблених мишей

У новому дослідженні, опублікованому в «Journal of Clinical Investigation», дослідники випробували експериментальний препарат на мишах, яким вдалося зменшити пухлини NF1 у більш ніж 80% тварин. Це, на думку авторів роботи, найкращий результат, досягнутий на сьогоднішній день за допомогою експериментальної терапії у мишей з нейрофібромою.

Препарат, викликаний PD0325901, В даний час він також тестується в клінічних випробуваннях на людях, щоб перевірити його ефективність у боротьбі з певними типами раку за участю молекулярних компонентів, аналогічних тим, що присутні в мутаціях гена NF1, таких як рак яєчників, аденокарцинома легенів та гліобластома.

Автори дослідження використовували різні дози препарату для визначення оптимальної дози, яка зменшує найбільшу кількість пухлини з мінімально можливою токсичністю. У мишей, що несли доброякісні нейрофіброми, які отримували лікування, за 60 днів спостерігали значне зменшення пухлин, тоді як мишам, яким імплантували ракові пухлини, виживання становило 52 дні, удвічі більше, ніж у тварин, які цього не робили.